Afspraken gepast gebruik avacopan (Tavneos®) voor de behandeling van de zeldzame auto-immuunziekten GPA en MPA

GPA en MPA zijn zeldzame en ernstige auto-immuunziekten

Avacopan (Tavneos) in combinatie met een rituximab- of cyclofosfamideregime is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen met ernstige, actieve granulomatose met polyangiitis (GPA) of microscopische polyangiitis (MPA). 

GPA en MPA zijn vormen van ontstekingen van de wanden van de bloedvaten. Dit noemen we vasculitis. Vasculitis is een auto-immuunziekte. Dat wil zeggen dat het afweersysteem in de war is, overactief raakt en met veel geweld lichaamseigen cellen aanvalt. In dit geval de wand van de bloedvaten. Die raken daardoor ontstoken, wat de bloedtoevoer naar de achterliggende organen verstoort. Die gaan dan door zuurstofgebrek slechter functioneren of sterven zelfs helemaal af. Sommige vormen van vasculitis zijn te herkennen door de aanwezigheid van een bepaald soort antilichamen in het bloed, de zogeheten Anti Neutrofiele Cytoplasma Antilichamen (ANCA). We hebben het dan over ANCA-geassocieerde vasculitis. GPA en MPA zijn vormen daarvan. 

Weesgeneesmiddelenarrangement avacopan

De afspraken over gepast gebruik zijn vastgelegd in een weesgeneesmiddelenarrangement. De afspraken zijn in lijn met het vergoedingsadvies van het Zorginstituut uit juni 2023. 
In het weesgeneesmiddelenarrangement voor avacopan zijn afspraken gemaakt over:

• De organisatie van de zorg en de rol van expertisecentra bij de zorg voor patiënten met GPA of MPA en de behandeling met avacopan.
• Welke patiënten in aanmerking komen voor behandeling met avacopan. Dit noemen we indicatiecriteria.
• Onder welke omstandigheden het passender is om te stoppen met behandelen met avacopan. Dit noemen we stopcriteria.
• Monitoren van de inzet van avacopan in de praktijk.

Pakketbeheer weesgeneesmiddelen

Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor zeldzame, vaak ernstige aandoeningen. Het Zorginstituut beoordeelt voor sommige weesgeneesmiddelen of ze vergoed kunnen worden uit het basispakket.

Eind 2015 heeft het Zorginstituut het rapport ‘Pakketbeheer weesgeneesmiddelen’ uitgebracht. Hierin staat dat na een positief vergoedingsadvies van het Zorginstituut opname in het basispakket van de zorgverzekering op een verantwoorde manier moet gebeuren. Weesgeneesmiddelen gaan namelijk vaak gepaard met hoge kosten. Of met een ongunstige verhouding tussen de kosten en gezondheidswinst voor de patiënt. Zo zorgen we ervoor dat patiënten toegang hebben tot weesgeneesmiddelen, bevorderen we doelmatige inzet en beheersen we de risico’s voor de basisverzekering.