Weesgeneesmiddelenarrangement voretigene neparvovec (Luxturna®) bij visusverlies door erfelijke retinale dystrofie met bi-allelische RPE65-mutaties

Pakketbeheer weesgeneesmiddelen

Eind 2015 heeft het Zorginstituut het rapport ‘Pakketbeheer weesgeneesmiddelen’ uitgebracht. Hierin is opgenomen dat als wij na weging van de pakketprincipes tot de conclusie komen dat het wenselijk is een weesgeneesmiddel toe te laten tot de basisverzekering, het van belang is dit (vanwege de hoge kosten en/of ongunstige kosteneffectiviteit) op een verantwoorde wijze te doen. Om de toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen te waarborgen, de doelmatige inzet ervan te bevorderen en zo de risico’s voor de basisverzekering te beheersen.

Weesgeneesmiddelenarrangement

In een weesgeneesmiddelenarrangement worden afspraken gemaakt over:

• Wie de zorg gaat leveren. Bijvoorbeeld alleen zorgverleners in een expertisecentrum.
• Het instellen van een indicatiecommissie. Zo’n commissie geeft advies over het starten of stoppen van een behandeling met een weesgeneesmiddel bij een individuele patiënt.
• De (door)ontwikkeling van start- en stopcriteria. In deze criteria staat beschreven in welke gevallen gestart of gestopt moet worden met de behandeling. Zodat alleen patiënten de behandeling krijgen waarbij het werkt.
• Het opzetten van of aansluiten bij een onafhankelijk (internationaal) register. In zo’n register wordt onder andere bijgehouden bij wie de zorg werkt en hoe de ziekte verloopt. Op deze  manier kan  onderzoek in de praktijk worden gedaan naar de inzet van deze middelen. Ook worden er gegevens verzameld over de (kosten)effectiviteit. En kan bijvoorbeeld de dosering worden geoptimaliseerd.
• Evaluatie en monitoring.