Pakketadvies geneesmiddel pegcetacoplan (Aspaveli®) voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

Update april 2023: pegcetacoplan (Aspaveli) onder voorwaarden vergoed vanaf 1 mei 2023

Pegcetacoplan werd in eerste instantie in de sluis voor dure geneesmiddelen geplaatst en als intramuraal geneesmiddel beoordeeld door het Zorginstituut. Tijdens de beoordeling kwamen het Zorginstituut en het ministerie in overleg tot de conclusie dat op basis van de afbakeningsbrief pegcetacoplan als extramuraal geneesmiddel zou moeten worden aangemerkt. Dat komt omdat het een subcutane injectie is die de patiënt thuis kan toedienen. Op basis van het advies van het Zorginstituut besloot de minister van VWS om pegcetacoplan (Aspaveli) op te nemen op bijlage 1B met bijlage 2-voorwaarden van het GVS. Het wordt per 1 mei 2023 vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering voor mensen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die na behandeling gedurende ten minste 3 maanden met een C5-remmer anemisch is met een hemoglobinewaarde <6,5 mmol/L.)

Lees het vergoedingsbesluit van de minister in de Staatscourant.

Aandoening waarvoor vergoeding is aangevraagd

Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een niet-erfelijke, zeldzame beenmergziekte. Patiënten met PNH hebben last van ernstige bloedarmoede. Dat komt door de versterkte afbraak van rode bloedcellen, infecties die zorgen voor de afbraak van witte bloedcellen en trombose.

Pegcetacoplan kan worden toegepast bij de behandeling van de volwassen patiënten met PNH die na ten minste 3 maanden behandeling met C5-remmer nog bloedarmoede hebben.

Advies van het Zorginstituut

Het Zorginstituut concludeert dat pegcetacoplan bij de behandeling van de genoemde groep patiënten met PNH voldoet aan de 'stand van de wetenschap en praktijk'. Dat betekent dat de behandeling effectief is. Maar het Zorginstituut oordeelt ook dat de vraagprijs voor het middel te hoog is. Het Zorginstituut adviseert de minister om pegcetacoplan alleen op te nemen in het basispakket van de zorgverzekering als er een prijsvermindering wordt behaald. Wanneer de toepassing van pegcetacoplan na een succesvolle prijsonderhandeling wordt opgenomen in het pakket, dan adviseert het Zorginstituut een vergoedingsvoorwaarde voor het middel. 

Voorwaarden voor vergoeding van pegcetacoplan

Uitsluitend voor een verzekerde met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die na behandeling gedurende ten minste 3 maanden met een C5-remmer anemisch zijn met een hemoglobinewaarde <6,5 mmol/L.

Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)

Pegcetacoplan werd in eerste instantie in de sluis voor dure geneesmiddelen geplaatst. Tijdens de beoordeling kwamen het Zorginstituut en het ministerie van VWS gezamenlijk tot de conclusie dat op basis van de afbakeningsbrief pegcetacoplan als extramuraal geneesmiddel moest worden aangemerkt, aangezien het middel een subcutane injectie is die de patiënt thuis kan toedienen.

Extramurale geneesmiddelen zijn medicijnen voor thuisgebruik, die op recept van een arts verkrijgbaar zijn bij de apotheek. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. De hoogte van de vergoeding hangt af van de lijst waarop ze staan. Onderling vervangbare geneesmiddelen worden geclusterd op bijlage 1A. Hiervoor kan een vergoedingslimiet gelden. Unieke geneesmiddelen komen op bijlage 1B. Hiervoor geldt geen vergoedingslimiet. Er kunnen ook nadere voorwaarden gelden voor vergoeding. Dan komt een medicijn ook op bijlage 2.

Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een advies. De minister besluit uiteindelijk of het middel wel of niet uit het basispakket van de zorgverzekering wordt vergoed.