Pakketadvies sluisgeneesmiddel risdiplam (Evrysdi®) bij 5q spinale spieratrofie (SMA)

Update december 2023: advies aan minister om vergoedingsvoorwaarden uit te breiden

Op 1 juli 2023 besloot de minister van VWS om risdiplam (Evrysdi®) voor de behandeling van SMA onder voorwaarden uit het basispakket te vergoeden. Daarna is het medicijn ook geregistreerd voor kinderen van 0 tot 2 maanden oud. De fabrikant heeft daarom gevraagd om het middel ook voor deze leeftijdsgroep te vergoeden. Het Zorginstituut heeft dit beoordeeld en de minister op 20 december 2023 geadviseerd om de vergoedingsvoorwaarden uit te breiden. De minister moet hierover nog een definitief besluit nemen.

Update juni 2023: risdiplam (Evrysdi®) onder voorwaarden vergoed vanaf 1 juli 2023

De minister van VWS heeft besloten het advies van het Zorginstituut over te nemen en risdiplam (Evrysdi®) op te nemen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) op bijlage 1b. Het middel wordt vanaf 1 juli 2023 onder voorwaarden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering.

De vergoeding geldt uitsluitend voor een verzekerde:

1. van 2 maanden tot en met 25 jaar oud (bij start van de behandeling) en met een klinische diagnose van 5q SMA type 1, type 2 of type 3, of 
2. met een presymptomatische diagnose van 5q SMA en 1 tot en met 4 kopieën van het SMN2-gen.

Lees het besluit van de minister in de Staatscourant.

Aandoening waarvoor vergoeding is aangevraagd

Risdiplam kan worden toegepast bij de behandeling van bepaalde groepen kinderen en jongvolwassenen met 5q spinale spieratrofie (SMA). SMA is een ernstige, progressieve spierziekte die leidt tot sterk verminderde mobiliteit, kromming van de wervelkolom, verlies van de arm- en handfuncties en verlamming van de ademhalingsspieren. De volledige indicatie voor vergoeding en gebruik is te lezen in het uitklapmenu.

Advies van het Zorginstituut

Het Zorginstituut concludeert dat risdiplam voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk voor de behandeling van de op deze pagina genoemde groepen patiënten met SMA. Behandeling met het medicijn verhoogt de kans op overleving voor jonge patiënten en verbetert de beweging en kracht van spieren aanzienlijk.

Patiënten moeten risdiplam hun hele leven gebruiken. De kosten van een levenslange behandeling zijn € 4 tot 7 miljoen per patiënt. Het Zorginstituut concludeert dat die prijs veel te hoog is om in aanmerking te komen voor vergoeding uit het basispakket. Dat komt onder andere door onzekerheden over de behandeleffecten op de lange termijn en omdat er al 2 andere geneesmiddelen voor SMA-patiënten beschikbaar zijn.

Daarom adviseert het Zorginstituut de minister om risdiplam alleen op te nemen in het basispakket als de prijs fors daalt in de onderhandelingen met de fabrikant. Voor patiënten ouder dan 25 jaar is nog  onvoldoende bewijs voor de werkzaamheid, maar het Zorginstituut gaat zich inzetten om, samen met betrokken partijen, risdiplam voor deze patiënten beschikbaar te maken via voorwaardelijke toelating.

Sluis voor dure geneesmiddelen

De minister heeft risdiplam in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere (prijs)afspraken toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering.

Als nieuwe middelen veel kosten, kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als: 

• het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht; 
• er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik van het middel; 
• succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De minister besluit uiteindelijk of het middel wel of niet uit het basispakket van de zorgverzekering wordt vergoed.