Zorginstituut: kijk scherper naar gebruik en kosten weesgeneesmiddelen
Bij de beoordeling van vaak dure weesgeneesmiddelen zijn er geen principiële redenen om af te wijken van de toepassing van de pakketprincipes van het Zorginstituut - inclusief de geldende referentiewaarden voor kosteneffectiviteit. De huidige beoordelingssystematiek biedt goede aanknopingspunten om ook deze middelen op een consistente manier te beoordelen. Dit staat in het rapport ‘Pakketbeheer weesgeneesmiddelen’, dat het Zorginstituut recent heeft uitgebracht.
Zeldzame aandoeningen
Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame tot zeer zeldzame aandoeningen met een vaak progressief, sterk invaliderend en/of levensbedreigend karakter. Voor patiënten die lijden aan zeldzame aandoeningen is de toegang tot effectieve weesgeneesmiddelen van groot belang.
Weesgeneesmiddelen-arrangement: verantwoorde toelating tot basispakket
Als het Zorginstituut na weging van de pakketprincipes (noodzakelijkheid, effectiviteit, kosteneffectiviteit, uitvoerbaarheid) tot de conclusie komt dat het wenselijk is een weesgeneesmiddel toe te laten tot de basisverzekering, is het van belang dit op een verantwoorde wijze te doen. Om de toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen te waarborgen en de doelmatige inzet ervan te bevorderen, introduceert het Zorginstituut het zogeheten weesgeneesmiddelen-arrangement. Dit is een set afspraken met de beroepsgroep om de (kosten-)effectiviteit van deze middelen te optimaliseren door de kwaliteit van zorg transparant te maken, de effectiviteit te maximaliseren en de kosten te beheersen.
Hoge prijzen
Doordat er steeds meer weesgeneesmiddelen op de markt komen, tegen vaak (exorbitant) hoge prijzen, komen de toegankelijkheid en betaalbaarheid ervan onder druk te staan. Daarbij komt dat op het moment van toelating tot de markt niet altijd duidelijk is hoe groot het effect is en welke groep patiënten er het meeste baat bij heeft. Door het kleine aantal patiënten zijn gegevens hierover doorgaans beperkt beschikbaar en de onderbouwing van de (kosten)effectiviteit vaak minimaal. Vanwege de doorgaans zeer hoge kosten per patiënt is de kans op een ongunstige kosteneffectiviteit van de behandeling bij voorbaat groot.
Ongunstige kosteneffectiviteit
De ongunstige kosteneffectiviteit van weesgeneesmiddelen leidt echter niet per definitie tot een negatief advies voor toelating tot het basispakket. Er kunnen argumenten zijn om een ongunstige kosteneffectiviteit te accepteren. Voorbeelden van argumenten die een rol bij deze afweging spelen zijn of het geneesmiddel het enige geneesmiddel voor de doelgroep is, de mate waarin de kwaliteit van leven verbetert en of er voldoende vertrouwen bestaat dat de kosteneffectiviteit te verbeteren is.