Veelbelovende zorg - Op de zorglocatie geproduceerde CD19 CAR T-celtherapie bij patiënten met een recidief of refractair DLBCL

De aandoening en behandeling

CAR T-celtherapie is een innovatieve immuuntherapie die levensreddend kan zijn voor uitbehandelde kankerpatiënten met een zeer agressieve vorm van lymfeklierkanker. Naar verwachting zullen jaarlijks ongeveer 150 Nederlanders worden behandeld. CAR T-celtherapie wordt sinds het voorjaar 2020 vergoed uit het basispakket. Het gaat nu nog om een zeer dure behandeling van ongeveer € 330.000 per patiënt (productiekosten), die het eigen afweersysteem in staat stelt kankercellen onschadelijk te maken. Witte bloedlichamen van kankerpatiënten worden hiervoor met genetische modificatie omgevormd tot CAR T-cellen. Die kunnen vervolgens kankercellen op basis van het CD19-kenmerk herkennen en daarna aanvallen en uitschakelen. De onderzoeksgroep wil CD19 CAR T-cellen binnen het ziekenhuis produceren zonder de cellen in te vriezen. Het is de verwachting dat dit leidt tot kwaliteitswinst. Daarnaast is de verwachting dat op locatie geproduceerde CAR T-cellen sneller toegediend en goedkoper geproduceerd kunnen worden.

Het onderzoek

Het onderzoek betreft een multicenter, open-label, gerandomiseerd onderzoek, waarin de (kosten)effectiviteit van op de zorglocatie geproduceerde CAR T-cellen wordt vergeleken met (commerciële) geregistreerde CAR T-cellen, die uit het basispakket worden vergoed. Aan het onderzoek zullen 300 volwassen patiënten deelnemen met een recidief of refractair DLBCL (ECOG 0-2), die ten minste 2 systemische therapieën hebben gehad. De helft van de patiënten wordt behandeld met op de zorglocatie geproduceerde CAR T-cellen. De andere helft van de patiënten wordt behandeld met geregistreerde CAR T-cellen, die uit het basispakket worden vergoed. Het doel van dit onderzoek is om te bepalen of de op de zorglocatie geproduceerde CAR T-cellen een vergelijkbare effectiviteit hebben met (commerciële) geregistreerde CAR T-cellen. De hypothese is dat het percentage patiënten met progressie van de ziekte vergelijkbaar is na 2 jaar. Ook wordt gekeken naar de positieve effecten van op de zorglocatie geproduceerde CAR T-cellen op andere uitkomstmaten, en wordt gekeken of de behandeling veilig en kosteneffectief is.

Het onderzoek wordt geleid door het Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG). Meer informatie over alle deelnemende centra en actuele studie-informatie vindt u op de webpagina van de HOVON.

Beoordeling stand van de wetenschap en praktijk

Zorg wordt alleen vergoed uit het basispakket, als die ten minste even effectief is als de gebruikelijke zorg in Nederland. In de wet heet dit: de zorg moet voldoen aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Na het afronden van het onderzoek en het verkrijgen van de onderzoeksresultaten, start het Zorginstituut met de beoordeling. Op basis van alle gepubliceerde onderzoeksresultaten, beoordeelt het Zorginstituut binnen 6 maanden of op de zorglocatie geproduceerde CD19 CAR T-cellen bij patiënten met een recidief of refractair DLBCL voldoet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’ en of de (meer)kosten acceptabel zijn.

Op dit moment voldoet op de zorglocatie geproduceerde CD19 CAR T-cellen bij patiënten met een recidief of refractair DLBCL nog niet aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’ en mag de behandeling niet uit het basispakket worden vergoed.

Voor informatie

Vragen kunt u per e-mail stellen aan het Zorginstituut, Team Veelbelovende zorg: veelbelovendezorg@zinl.nl.

Planning

Planning tot aan de publicatie van het standpunt

Stap in het proces	Datum
Looptijd Veelbelovende zorg-project	1 december 2020 - 30 november 2026
Beoordelingsperiode ‘stand van de wetenschap en praktijk’	december 2026 - mei 2027
Publicatie standpunt	mei 2027

Betrokken partijen

• HOVON
• Hematon
• Zorgverzekeraars Nederland (ZN)

DAEB-overeenkomst CAR T-cellen

Voor dit project heeft het Zorginstituut met het UMCG een DAEB-overeenkomst afgesloten. De DAEB-overeenkomst vindt u hier.