Standpunt elosulfase alfa (Vimizim®) bij de behandeling van Morquio A syndroom
Het Zorginstituut concludeert dat behandeling van het Morquio A syndroom met elosulfase alfa (Vimizim®) niet voldoet aan ‘de stand van de wetenschap en praktijk’. Het gevolg van dit standpunt is dat behandeling met elosulfase van Morquio A patiënten niet onder de basisverzekering valt.
Geen voorwaardelijke toelating
Daarnaast is het advies om elosulfase alfa niet aan te merken als potentiële kandidaat voor voorwaardelijk toelating tot het basispakket. De effecten van elosulfase zullen op lange termijn naar verwachting niet veel groter worden en de kans dat de behandeling kosteneffectief zal blijken is gering is. Het Zorginstituut vindt daarom dat elosulfase geen veelbelovend product voor het systeem van voorwaardelijke toelating.
Herbeoordeling in 2017
In 2017 heeft het Zorginstituut een herbeoordeling uitgevoerd. Ook toen is gebleken dat elosulfase alfa (Vimizim®) niet effectief is bij de behandeling van het Morquio A syndroom.
Herbeoordeling elosulfase alfa (Vimizim®) bij de behandeling van Morquio A syndroom - 29 mei 2017