Rapport - Tweede evaluatie procedure voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals
Het Zorginstituut heeft voor de tweede keer zijn procedure geëvalueerd voor voorwaardelijke toelating (VT) van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals. In het rapport staan de evaluatievragen en de daaruit volgende conclusies en actiepunten.
VT-procedure voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals
Door de VT-procedure kunnen patiënten met een ernstige, vaak zeldzame ziekte in aanmerking komen voor een tijdelijke vergoeding van veelbelovende geneesmiddelen waarvan de effectiviteit nog onzeker is. Het VT-traject geeft tijd om bewijs te verzamelen voor de effectiviteit terwijl patiënten toegang hebben tot het middel. Het Zorginstituut toetst de effectiviteit op basis van het criterium ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Pas als een medicijn of behandeling aan dit criterium voldoet, komt het definitief in aanmerking voor vergoeding uit het basispakket van de zorgverzekering.
Tweede evaluatie VT-procedure
Het Zorginstituut heeft 5 evaluatievragen opgesteld. Om deze te kunnen beantwoorden hebben we bureau-onderzoek gedaan en vragen voorgelegd in interne overleggen en aan externe partijen. Op basis van de antwoorden hebben we een aantal verbeterpunten opgesteld.
Nee, niet alle geneesmiddelen die voldoen aan de selectiecriteria voor de VT, worden gesignaleerd of aangemeld.
Vervolgactie:
Het Zorginstituut wil de selectie van VT-kandidaten verbeteren. Daarvoor gaan we:
Actief op zoek naar mogelijke VT-kandidaten.
Uitzoeken hoe de knelpunten bij deelname van conditionals aan een VT-traject op te lossen zijn.
Geneesmiddelen die géén weesgeneesmiddel, conditional of exceptional zijn, komen op dit moment niet in aanmerking voor de VT. Dit is mogelijk wel gewenst, maar aanpassing van de overige VT-selectiecriteria is niet gewenst.
Vervolgactie:
Het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) neemt dit punt mee in de beleidsmatige evaluatie van de VT-procedure.
Ja, het onderzoeksvoorstel wordt beoordeeld binnen de gestreefde doorlooptijd. En nee, het overeenkomen van een prijsarrangement en het opstellen van een convenant worden niet binnen de gestreefde 6 maanden afgerond.
Vervolgacties:
Het Zorginstituut onderzoekt hoe het opstellen van het convenant te vergemakkelijken is en hoe de werkbelasting voor de VT-procedure te verminderen is.
Het Zorginstituut geeft bij VWS aan dat registratiehouders van geneesmiddelen vragen om meer transparantie over de budgetoverwegingen bij het overeenkomen van een verlaagde prijs voor het geneesmiddel gedurende VT.
De ervaringen uit 3 VT-trajecten (4 geneesmiddelen) met de procedure gedurende een VT-traject zijn over het algemeen positief, maar er zijn verbeterpunten:
Deelname aan een VT-traject kost behandelaren en patiëntenverenigingen veel tijd, maar financiering hiervoor is vanuit de VT-procedure niet geregeld. Behandelaren en patiëntenverenigingen geven aan dat het voor hen belangrijk is financieel onafhankelijk te zijn van de registratiehouder
Het verplichte nevenonderzoek werd niet in alle trajecten als nuttig ervaren.
Vervolgactie:
Het Zorginstituut gaat met VWS in gesprek over de behoefte aan een onafhankelijke financiering van patiëntenorganisaties, beroepsgroep en dataverzameling.
De actiepunten uit de vorige evaluatie zijn grotendeels opgepakt, maar daarmee zijn nog niet alle problemen opgelost. Het belangrijkste openstaande punt, naast de eerder genoemde behoefte aan onafhankelijke financiering van patiëntenorganisaties, beroepsgroepen en dataverzameling, is dat er weliswaar meer duidelijkheid is over de verschillen en overeenkomsten tussen VT, het drug access protocol (DAP) en orphan drug access protocol (ODAP), maar dat stroomlijning gewenst is.
Vervolgactie:
Het Zorginstituut wil samen met Zorgverzekeraars Nederland (ZN) en VWS de mogelijkheden verkennen voor een gezamenlijke procedure voor voorwaardelijke toelating. VWS neemt dit mee in de beleidsmatige evaluatie van de VT-procedure.
Vervolg
Het Zorginstituut gaat in 2025 aan de slag met de verbeterpunten. In 2026 evalueren we opnieuw de uitvoering van de voorwaardelijke toelatingsprocedure.
