ACP-advies over etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) voor de behandeling van ernstige en matig ernstige hemofilie B
ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) voor de behandeling van ernstige en matig ernstige hemofilie B (congenitale factor IX-deficiëntie) bij volwassen patiënten zonder voorgeschiedenis van factor IX-remmers. De commissie heeft in haar vergadering van 3 mei 2024 gesproken over de vraag of het sluisgeneesmiddel of etranacogene dezaparvovec (Hemgenix®) bij genoemde indicatie opgenomen moet worden in het basispakket. Tijdens de vergadering hebben patiëntenorganisatie Nederlandse Vereniging van Hemofilie-Patiënten (NVHP), de beroepsgroep Nederlandse Vereniging van Hemofilie Behandelaren (NVHB) en de fabrikant CSL Behring gebruikgemaakt van de mogelijkheid om in te spreken.
Advies van de ACP aan het Zorginstituut
De commissie komt tot de conclusie dat opname van etranacogene dezaparvovec in de basisverzekering niet is aangewezen tenzij nadrukkelijk over de prijs van etranacogene dezaparvovec wordt onderhandeld. Gebrek aan gegevens over kosteneffectiviteit bepaalt dat de commissie nu niet een prijs kan adviseren die maatschappelijk aanvaardbaar is. Tegelijkertijd zou het prijsvoorstel zoals voorgesteld door het Zorginstituut leiden tot een besparing van kosten van zorg. In dit voorstel is uitgegaan van onderhandelde prijzen van de stollingsfactor IX-concentraten en een effect dat 4-5 jaar aanhoudt. De commissie adviseert op basis hiervan prijsonderhandelingen te starten, al is zij zich ervan bewust dat hiermee mogelijk ondoelmatige zorg in stand wordt gehouden. Een jaarlijkse prijs meer in de richting van de maximale referentiewaarde voor kosteneffectiviteit zou vanuit het maatschappelijk perspectief eigenlijk aangewezen zijn. De commissie adviseert om dit mee te wegen bij de prijsonderhandeling.
De commissie adviseert de prijsafspraak eventueel te koppelen aan een pay for performance afspraak, zodat het risico gedurende de looptijd van de pay for performance-afspraak bij de fabrikant komt te liggen. Afhankelijk van de onderhandelde prijs, kan ook een langere termijn (maximaal 10 jaar) voor de pay for performance afspraak overwogen worden als dit de doelmatigheid van de behandeling vergroot.