Advies - vergoed selumetinib (Koselugo®) voor de behandeling van goedaardige tumoren bij kinderen met neurofibromatose type 1 (NF1)
Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om selumetinib (Koselugo®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Ook adviseren we dat de beroepsgroep eerst moet komen met duidelijke afspraken over de zorg met selumetinib. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met neurofibromatose type 1 (NF1). De aanleiding voor dit advies was de plaatsing van het middel de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’.
Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister
Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Selumetinib is bedoeld voor bepaalde mensen met NF1
Selumetinib is de werkzame stof. De merknaam is Koselugo®. Het medicijn is een capsule die je doorslikt.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met neurofibromotose type 1 (NF1). Neurofibromatose type 1 (NF1) is een erfelijke aandoening. Het wordt ook wel de ziekte van Von Recklinghausen genoemd. De oorzaak is een verandering in het NF1-gen. Dit gen zorgt voor de aanmaak van het eiwit neurofibromine. Normaal gesproken remt dat de celdeling. Door de verandering in het NF1-gen maken iemands cellen te weinig of niet goed werkend neurofibromine aan. Dit kan leiden tot ongeremde celgroei en tot een hoger risico op het ontstaan van goedaardige en kwaadaardige tumoren. Bijna alle mensen met NF1 hebben neurofibromen. Dit zijn goedaardige tumoren die beginnen in de zenuwen. Vaak zitten ze op of onder de huid. Ook kan iemand grotere goedaardige tumoren krijgen. Die worden ‘plexiforme neurofibromen’ genoemd. Ze ontstaan uit grotere zenuwen of uit zenuwnetwerken. Ze groeien het hardst bij kinderen. Plexiforme neurofibromen kunnen op ander weefsel gaan drukken. Dat kan pijn gaan doen of leiden tot misvorming van het lichaam of een handicap. Afhankelijk van waar de tumor zit, kunnen ook gevolgen voorkomen als zenuwuitval, blaas- en darmklachten, en bloedingen. In de meest ernstige gevallen kunnen de goedaardige tumoren leiden tot ernstige handicap of levensbedreigende schade aan organen.
Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Advies Zorginstituut over vergoeding van selumetinib
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om selumetinib Koselugo® na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Ook adviseren we dat selumetinib moet worden opgenomen in een weesgeneesmiddelenarrangement. Een weesgeneesmiddelenarrangement is een set afspraken met de beroepsgroep die de zorg voor een bepaalde aandoening levert. Deze afspraken gaan bijvoorbeeld over welke patiënten in aanmerking komen voor behandeling met selumetinib en wanneer behandeling met selumetinib gestopt zou moeten worden. De beroepsgroep is al gestart met het opstellen van deze afspraken.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.
Hoe is het advies ontstaan?
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De uiteindelijke beslissing over wel of geen vergoeding uit het basispakket ligt bij de minister.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
Uitleg over sluis voor dure geneesmiddelen
De minister heeft selumetinib voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Een medicijn in deze sluis komt pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking als:
- er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is;
- er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik;
- er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.
Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.