GVS-advies uitbreiding vergoedingsvoorwaarden lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor de behandeling van cystische fibrose

Update januari 2024: bijlage 2-voorwaarden aangepast per 1 februari 2024

De minister van VWS heeft het advies van het Zorginstituut overgenomen. Dat betekent dat per 1 februari 2024 de voorwaarden voor lumacaftor in combinatie met ivacaftor worden aangepast. De volgende bijlage 2-voorwaarde is aangepast: uitsluitend voor cystische fibrose (CF) patiënten van 1 jaar of ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen. 

Lees het vergoedingsbesluit van de minister in de Staatscourant.

Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd

Lumacaftor/ivacaftor wordt gebruikt voor de behandeling van cystische fibrose (CF). CF is een longziekte en wordt ook wel taaislijmziekte genoemd. CF is een erfelijke chronische ziekte, waarbij het CFTR-eiwit minder goed werkt. CFTR is de afkorting van cystic fibrosis transmembrane conductance regulator. Het CFTR-eiwit is een chloridekanaaltje in de slijmcellen, dat zorgt voor goed en soepel slijm. Door een fout in het CFTR-eiwit werkt dit kanaaltje minder goed. Daardoor wordt het slijm taaier. Ophoping van het taaie slijm in de longen zorgt voor hoesten, een verminderde werking van de longen en telkens terugkerende longontstekingen. Kinderen met CF hebben vaak een groeiachterstand door een verminderde opname van voedingsstoffen en een verminderde stofwisseling. Dit wordt veroorzaakt door de ophoping van taaislijm in de alvleesklier en darmen.  

Lumacaftor/ivacaftor is al met extra vergoedingsvoorwaarden opgenomen in het GVS, de zogeheten bijlage 2-voorwaarden. Lumacaftor/ivacaftor wordt vergoed voor patiënten met cystische fibrose van 2 jaar of ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen. Homozygoot betekent dat een patiënt in beide kopieën van het gen dezelfde mutatie heeft en deze dus heeft gekregen van beide ouders. 

De geregistreerde indicatie van lumacaftor/ivacaftor is door de EMA onlangs uitgebreid met de toepassing bij kinderen van 1 tot 2 jaar met CF die een homozygote F508del-mutatie hebben. De registratiehouder heeft nu vergoeding aangevraagd voor deze leeftijdscategorie. Op dit moment krijgt die groep de standaardbehandeling. De standaardbehandeling bij CF-patiënten bestaat uit een combinatie van geneesmiddelen die gericht zijn op bestrijding van longinfecties en ontstekingen (antibiotica), klaring van taaislijm (mucolytica) en verbetering van de voedingstoestand (pancreasenzymsuppletietherapie).

Advies van het Zorginstituut

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om de vergoedingsvoorwaarden van lumacaftor in combinatie met ivacaftor als volgt uit te breiden: 

Uitsluitend voor cystische fibrose (CF) patiënten van één jaar of ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.

Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)

Lumacaftor/ivacaftor is een extramuraal geneesmiddel. Extramurale geneesmiddelen zijn medicijnen voor thuisgebruik, die op recept van een arts verkrijgbaar zijn bij de apotheek. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. De hoogte van de vergoeding hangt af van de lijst waarop ze staan. Onderling vervangbare geneesmiddelen worden geclusterd op bijlage 1A. Hiervoor kan een vergoedingslimiet gelden. Unieke geneesmiddelen komen op bijlage 1B. Hiervoor geldt geen vergoedingslimiet. Er kunnen ook nadere voorwaarden gelden voor vergoeding. Dan komt een medicijn ook op bijlage 2.

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.