GVS-advies uitbreiding vergoedingsvoorwaarden lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor de behandeling van cystische fibrose
Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om de vergoedingsvoorwaarden van lumacaftor in combinatie met ivacaftor (Orkambi®) uit te breiden voor behandeling van patiënten van 1 tot 2 jaar met cystische fibrose. Dit is de medische term voor taaislijmziekte. Lumacaftor/ivacaftor is al opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). De minister heeft inmiddels besloten om het advies over te nemen en de voorwaarden zijn uitgebreid.
Update januari 2024: bijlage 2-voorwaarden aangepast per 1 februari 2024
De minister van VWS heeft het advies van het Zorginstituut overgenomen. Dat betekent dat per 1 februari 2024 de voorwaarden voor lumacaftor in combinatie met ivacaftor worden aangepast. De volgende bijlage 2-voorwaarde is aangepast: uitsluitend voor cystische fibrose (CF) patiënten van 1 jaar of ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.
Lees het vergoedingsbesluit van de minister in de Staatscourant.
Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd
Lumacaftor/ivacaftor wordt gebruikt voor de behandeling van cystische fibrose (CF). CF is een longziekte en wordt ook wel taaislijmziekte genoemd. CF is een erfelijke chronische ziekte, waarbij het CFTR-eiwit minder goed werkt. CFTR is de afkorting van cystic fibrosis transmembrane conductance regulator. Het CFTR-eiwit is een chloridekanaaltje in de slijmcellen, dat zorgt voor goed en soepel slijm. Door een fout in het CFTR-eiwit werkt dit kanaaltje minder goed. Daardoor wordt het slijm taaier. Ophoping van het taaie slijm in de longen zorgt voor hoesten, een verminderde werking van de longen en telkens terugkerende longontstekingen. Kinderen met CF hebben vaak een groeiachterstand door een verminderde opname van voedingsstoffen en een verminderde stofwisseling. Dit wordt veroorzaakt door de ophoping van taaislijm in de alvleesklier en darmen.
Lumacaftor/ivacaftor is al met extra vergoedingsvoorwaarden opgenomen in het GVS, de zogeheten bijlage 2-voorwaarden. Lumacaftor/ivacaftor wordt vergoed voor patiënten met cystische fibrose van 2 jaar of ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen. Homozygoot betekent dat een patiënt in beide kopieën van het gen dezelfde mutatie heeft en deze dus heeft gekregen van beide ouders.
De geregistreerde indicatie van lumacaftor/ivacaftor is door de EMA onlangs uitgebreid met de toepassing bij kinderen van 1 tot 2 jaar met CF die een homozygote F508del-mutatie hebben. De registratiehouder heeft nu vergoeding aangevraagd voor deze leeftijdscategorie. Op dit moment krijgt die groep de standaardbehandeling. De standaardbehandeling bij CF-patiënten bestaat uit een combinatie van geneesmiddelen die gericht zijn op bestrijding van longinfecties en ontstekingen (antibiotica), klaring van taaislijm (mucolytica) en verbetering van de voedingstoestand (pancreasenzymsuppletietherapie).
Advies van het Zorginstituut
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om de vergoedingsvoorwaarden van lumacaftor in combinatie met ivacaftor als volgt uit te breiden:
Uitsluitend voor cystische fibrose (CF) patiënten van één jaar of ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.
Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)
Lumacaftor/ivacaftor is een extramuraal geneesmiddel. Extramurale geneesmiddelen zijn medicijnen voor thuisgebruik, die op recept van een arts verkrijgbaar zijn bij de apotheek. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. De hoogte van de vergoeding hangt af van de lijst waarop ze staan. Onderling vervangbare geneesmiddelen worden geclusterd op bijlage 1A. Hiervoor kan een vergoedingslimiet gelden. Unieke geneesmiddelen komen op bijlage 1B. Hiervoor geldt geen vergoedingslimiet. Er kunnen ook nadere voorwaarden gelden voor vergoeding. Dan komt een medicijn ook op bijlage 2.
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.