Advies over mogelijke kandidaat voor de voorwaardelijke toelating van teduglutide (Revestive®)

Advies van het Zorginstituut

Op 14 juli 2023 hebben partijen een aanvraag ingediend voor de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals van teduglutide (Revestive®). Teduglutide is een geneesmiddel dat lijkt op het natuurlijke hormoon glucagon-like peptide 2 (GLP-2). Dit hormoon helpt de darmen bij de opname van voedingsstoffen en vloeistoffen. Het is geregistreerd voor de behandeling van patiënten vanaf 4 maanden en ouder met kortedarmsyndroom.

Bij het kortedarmsyndroom is de dunne darm meestal grotendeels afwezig of de dunne darm functioneert niet (darmfalen). Met name de verminderde opname van voedingsstoffen kan problemen veroorzaken, zoals diarree, gewichtsverlies en moeheid. Deze verminderde opname van belangrijke voedingsstoffen wordt ook wel malabsorptie genoemd. Patiënten met kortedarmsyndroom krijgen daarom vaak parenterale voeding. Dat is voeding die via een infuus rechtstreeks in de bloedbaan komt.

Zorginstituut Nederland concludeerde in zijn advies van 2018 dat teduglutide niet voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk voor patiënten met kortedarmsyndroom. Het was toen namelijk onduidelijk of het effect van teduglutide wel relevant was voor de patiënt. Teduglutide verminderde namelijk wel de hoeveelheid parenterale voeding die deze patiënten nodig hadden, maar ze konden er niet helemaal mee stoppen. Ook verbeterde hun kwaliteit van leven niet. Verschillende partijen, waaronder de beroepsgroep, gaven aan dat ze teduglutide graag beschikbaar willen hebben voor een zorgvuldig geselecteerde groep patiënten met kortedarmsyndroom. Er wordt ingeschat dat deze groep uit ongeveer 60 tot 95 patiënten bestaat. Welke patiënten precies in deze groep vallen, is te lezen in het uitklapmenu.

Op basis van de gegevens in het dossier en het advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) concludeert het Zorginstituut dat een behandeling met teduglutide bij een selectie van patiënten met kortedarmsyndroom van 6 maanden en ouder voldoet aan de eisen voor voorwaardelijke toelating. Die criteria zijn als volgt:

• Teduglutide is door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) geregistreerd en heeft de status van weesgeneesmiddel;
• er is sprake van een onvervulde behandelbehoefte (unmet medical need);
• de registratiehouder is hoofdindiener van het dossier en de mede-indieners zijn de behandelaren, een onafhankelijk onderzoekscentrum en de patiëntenvereniging;
• de pakketvraag is te beantwoorden op basis van de gegevens die met het registeronderzoek verzameld worden;
• het Zorginstituut kan de pakketvraag beantwoorden binnen maximaal 5 jaar.

Op basis van deze conclusies adviseert het Zorginstituut om teduglutide als mogelijke kandidaat voor de voorwaardelijke toelating aan te merken. Als de minister het advies van het Zorginstituut overneemt, begint fase 2 van de procedure. In die fase moeten de partijen hun plannen verder uitwerken en de afspraken voor een zorgvuldig en succesvol verloop van het VT-traject vastleggen in een convenant. 

Tijdelijke toelating tot het basispakket

Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.