Vervolgadvies over voorwaardelijke toelating van Recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (Natpar®)
Zorginstituut Nederland adviseert de staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport om recombinant humaan parathyreoïd hormoon 1-84 (rhPTH 1-84) (Natpar®) voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket. RhPTH 1-84 is als aanvullende behandeling geregistreerd voor chronische hypoparathyreoïdie. Een zeldzame hormoonziekte. Eerder adviseerde het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg om rhPTH 1-84 aan te merken als potentiële kandidaat voor de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals. Dit advies is het vervolg op die aanmerking.
Het geneesmiddel en de aandoening
RhPTH 1-84 is geïndiceerd voor gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie, wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met alleen standaardtherapie. Hypoparathyreoïdie is een zeldzame endocriene aandoening, waarbij de eigen productie van parathyreoïd hormoon (PTH) abnormaal laag of helemaal afwezig is. Patiënten die onvoldoende onder controle zijn met standaardtherapie, kunnen ernstige bijwerkingen ervaren, zoals (ernstige) spierkrampen of spasmen en cognitieve gebreken. Bij acute hypocalciëmie kunnen symptomen als epileptische aanvallen of hartritmestoornissen optreden, die kunnen leiden tot ziekenhuisopnames of bezoeken aan de spoedeisende hulp. Dit kan de kwaliteit van leven van deze patiënten aantasten. Patiënten met hypoparathyreoïdie die standaard worden behandeld met actieve vitamine D en calciumsupplementen lopen ook het risico op ossale calcificaties in met name nieren, hersenen en ooglens.
Advies van het Zorginstituut
Het Zorginstituut adviseert aan de staatssecretaris om rhPTH 1-84 voor een periode van 3,5 jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket voor het gebruik als aanvullende behandeling van volwassen patiënten met chronische hypoparathyreoïdie wiens toestand onvoldoende onder controle kan worden gebracht met alleen standaardtherapie.
In deze 3,5 jaar wordt er aanvullend onderzoek uitgevoerd naar de effectiviteit van het geneesmiddel. Het Zorginstituut gaat er vanuit dat op basis van de nieuwe data van het onderzoek het mogelijk is om een conclusie te trekken over de werking van rhPTH 1-84. Aan het einde van deze periode beoordeelt het Zorginstituut of het middel in aanmerking komt voor definitieve toelating tot het basispakket of niet.
Tijdelijke toelating tot het basispakket
Sinds 1 januari 2012 kan zorg die niet aan 'de stand van wetenschap en praktijk' voldoet, dus zorg die niet bewezen effectief is, toch tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket. We noemen dit 'voorwaardelijke toelating'. De voorwaarde is dat de onderzoeksgroep gedurende de periode van de voorwaardelijke toelating gegevens verzamelt over de effectiviteit én de kosteneffectiviteit van de zorg. Aan de hand van deze gegevens kan na afloop van de periode van voorwaardelijke toelating worden vastgesteld of de zorg definitief onderdeel kan zijn van het basispakket.