Pakketadvies sluisgeneesmiddel emicizumab (Hemlibra®) als routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten met ernstige hemofilie A zonder remmers

Indicatie en behandeling

Hemofilie A is een zeldzame, recessief erfelijke, X-gebonden stoornis van de bloedstolling (hemostase) als gevolg van de afwezigheid of deficiëntie van stollingsfactor VIII. Door het X-gebonden overervingspatroon treft hemofilie A vrijwel uitsluitend mannen.
Bij patiënten met ernstige hemofilie ontstaan bloedingen vaak spontaan of na een triviaal trauma. Deze bloedingen zijn meestal gelokaliseerd in de grote gewrichten (heup, elleboog, pols, schouder, knie en enkel) en spieren. Patiënten herkennen bloedingen aan het voelen van tintelingen (‘aura’), pijn, zwelling, warmte en het moeilijker bewegen van de ledematen. Recidiverende gewrichtsbloedingen kunnen uiteindelijk leiden tot chronische gewrichtsschade (hemofilie-artropathie), die gepaard gaan met chronische pijn, mobiliteitsbeperking en een verminderde kwaliteit van leven.

Er is momenteel geen curatieve behandeling beschikbaar voor hemofilie. De standaardbehandeling van patiënten met ernstige hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII bestaat uit routineprofylaxe (substitutie) met factor VIII producten (intraveneus toegediend). Het doel is om daarmee het aantal bloedingen te verminderen en op termijn de gewrichtsschade te beperken. Dit resulteert in minder orthopedische ingrepen en een verhoogde kwaliteit van leven en sociale participatie.

Beoordeling emicizumab

Emicizumab is vergeleken met de standaardbehandeling (routineprofylaxe met factor VIII) op de criteria gunstige effecten, ongunstige effecten, ervaring, toepasbaarheid en gebruiksgemak. Concluderend kan worden gesteld dat profylaxe met subcutaan emicizumab tenminste even effectief is in het voorkomen van bloedingen als profylactische behandeling met intraveneus factor VIII (elke 2-3 dagen) zonder een toename van de ongunstige effecten. De toediening van emicizumab heeft een groter gebruiksgemak en kan van voordeel zijn voor patiënten die slecht perifeer te prikken zijn of zelf niet in staat zijn de reguliere intraveneuze profylaxe met factor VIII toe te dienen. De langetermijn ervaring met emicizumab is relatief beperkt, met factor VIII is die ruim.

Advies aan de minister

Het Zorginstituut heeft emicizumab (Hemlibra®) beoordeeld aan de hand van de 4 pakketcriteria: effectiviteit, kosteneffectiviteit, noodzakelijkheid en uitvoerbaarheid. Het Zorginstituut is geadviseerd door 2 onafhankelijke commissies. De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) toetst de gegevens aan de stand van de wetenschap en praktijk (effectiviteit) en de kosteneffectiviteit. De Adviescommissie Pakket (ACP) is er voor de maatschappelijke afweging. Ook zijn belanghebbende partijen tijdens het proces over de beoordeling geconsulteerd.
Het voordeel van emicizumab ligt in het groter gebruiksgemak dan de huidige standaard zorg. Omdat er al een goedwerkende behandeling voor deze patiëntenpopulatie beschikbaar is, rechtvaardigt dit niet een meerprijs en daarmee een stijging van de totale budget impact. Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg emicizumab alleen op te nemen in het basispakket indien de behandelkosten maximaal gelijk zijn aan die van factor VIII profylaxe.

Afspraken over gepast gebruik en evaluatie

De Nederlandse Vereniging van Hemofilie Behandelaren (NVHB) heeft reeds een statement uitgebracht over de toepassing van emicizumab bij hemofilie A als aanvulling bij de richtlijn over behandeling van patiënten met hemofilie A. Zij staan een geleidelijke introductie voor bij een patiënt met congenitale hemofilie A zonder remmers die:

• Slecht perifeer te prikken is, of
• Door andere redenen niet in staat is zelf profylaxe toe te dienen
• Niet goed bloedingsvrij te krijgen is met reguliere profylaxe
• Een zeer actief leven heeft waarbij met reguliere profylaxe onvoldoende bescherming kan worden geboden (bv sporters of veel verblijf in buitenland)

Indien emicizumab op basis van de uitkomst van de prijsonderhandeling in het verzekerde pakket zal instromen, zal het Zorginstituut het gebruik actief gaan volgen. In 2024 zullen we de minister informeren over het resultaat.

Sluis voor dure geneesmiddelen

De minister voor Medische Zorg heeft in 2019 onder andere emicizumab (Hemlibra®)  in de zogenaamde sluis voor dure geneesmiddelen geplaatst. Dit heeft hij gedaan vanwege de verwachte hoge kosten van de behandeling. Een geneesmiddel dat in de pakketsluis is geplaatst komt pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking als:

• er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is
• er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik
• de minister voor Medische Zorg en Sport succesvol met de fabrikant over prijsverlaging heeft onderhandeld

Reactie van de minister

Minister Martin van Rijn (Medische Zorg en Sport) heeft een akkoord bereikt met de fabrikant over de prijs van het medicijn emicizumab. Hierdoor komt het middel per 1 juli 2020 in het basispakket voor een groep van circa 700 patiënten met ernstige hemofilie A. De afspraken gelden voor de duur van 3 jaar tot en met juni 2023.

Nieuwsbericht VWS: Emicizumab bij ernstige hemofilie A vanaf 1 juli toegelaten tot basispakket