GVS-advies chenodeoxycholzuur (Chenodeoxycholic acid Leadiant®) bij de behandeling van cerebrotendineuze xanthomatose (CTX)

Indicatie waarvoor het middel geregistreerd is

Chenodeoxycholzuur is geregistreerd voor de behandeling van aangeboren defecten van de primaire galzuursynthese wegens deficiëntie van sterol-27-hydroxylase (wat zich aandient als cerebrotendineuze xanthomatose (CTX)) bij baby’s, kinderen en adolescenten van 1 maand tot 18 jaar en volwassenen.

Cerebrotendineuze xanthomatose (CTX) is een zeldzame stofwisselingsziekte waarbij er enzym sterol-27-hydroxylase deficiëntie is. Hierdoor kan het natuurlijke chenodeoxycholzuur (CDCA) niet worden aangemaakt en er ontstaat een abnormale stapeling van primaire cholesterol en cholestanol. Niet behandelen van de afwijking kan leiden tot irreversibele neurologische schade.
Door (oraal) toegediende chenodeoxycholzuur kan het gebrek worden aangevuld.

Beschikbare behandeling tot nu toe

Al sinds 1975 worden patiënten in Nederland behandeld met oraal toegediend CDCA. In Nederland was tot op heden geen geregistreerd CDCA beschikbaar voor deze indicatie en werd off label gebruik gemaakt van Xenbilox® dat uit het buitenland werd geïmporteerd. Daarvoor werden CTX-patiënten behandeld met Chenofalk®. Beide producten bevatten als werkzame stof chenodeoxycholzuur. Zowel Chenofalk® als Xenbilox® zijn niet meer verkrijgbaar op de Nederlandse markt. In 2018 is een apotheekbereiding van CDCA capsules beschikbaar gekomen. In april 2018 heeft het Amsterdam UMC een magistrale bereiding met chenodeoxycholzuur afgeleverd aan hun eigen patiënten.

Advies Zorginstituut

Op basis van de criteria voor onderlinge vervangbaarheid komt Chenodeoxycholic acid Leadiant® niet in aanmerking voor opname op bijlage 1A. Op basis van de genoemde overwegingen komt CDCA Leadiant® in principe wel in aanmerking voor opname op bijlage 1B. Opname van dit middel op bijlage 1B zal gepaard gaan met meerkosten voor het GVS van circa € 7,8 miljoen in het 1e jaar.

Opname in het GVS past binnen het beleid van de minister om off-label gebruik en het gebruik van apotheekbereidingen (magistrale bereiding) te minimaliseren en aan geregistreerde producten de voorkeur te geven. Echter, daar staat tegenover dat als alle patiënten in de toekomst weer met de apotheekbereiding behandeld zullen worden, dat resulteert in een veel lagere budgetimpact namelijk tussen de € 1,1 en € 1,4 miljoen.

De kosten per volwassen patiënt per jaar bedragen €153.500 bij behandeling met CDCA Leadiant®. De kosten bij behandeling met de apotheekbereiding zijn €20.000 tot €25.000 per jaar. De kosten van de behandeling met het middel Xenbilox® (niet meer beschikbaar in Nederland) was circa €40.000 per patiënt per jaar. Het Zorginstituut vindt het verschil in kosten tussen CDCA-Leadiant® en de apotheekbereiding dan wel Xenbilox® onacceptabel. De hoge prijs kan immers niet het gevolg zijn van heel hoge registratiekosten of ontwikkelkosten omdat de registratie is gebaseerd op oude studies betreffende Xenbilox® (Nederlandse cohort) en een apotheekbereiding (Italiaans cohort). Een studie met CDCA-Leadiant® is niet uitgevoerd.
Het Zorginstituut geeft de minister in overweging om te onderhandelen over de prijs van CDCA-Leadiant®, zodat het verschil in kosten tussen CDCA-Leadiant® en de apotheekbereiding aanzienlijk minder wordt.

Opname op bijlage 1B van het GVS

Een geneesmiddel komt voor vergoeding in aanmerking zodra het is opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Het GVS is een onderdeel van de Regeling zorgverzekering. Het GVS bevat lijsten met geneesmiddelen, die een te verzekeren prestatie zijn in het kader van de Zorgverzekeringswet (Zvw). De middelen die zijn opgenomen in het GVS zijn geclusterd op bijlage 1A van de Regeling zorgverzekering of staan apart op bijlage 1B.

Op bijlage 1B staat de lijst met geneesmiddelen in het GVS die niet onderling vervangbaar zijn. De geneesmiddelen op deze lijst hebben geen vergoedingslimiet.