GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar
Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg en Sport om een nieuwe dosering lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) niet op te nemen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) vanwege de hoge kosten. De nieuwe dosering is ontwikkeld voor kinderen van 6 tot en met 11 jaar.
Het middel heeft ondanks beperkt bewijs wel therapeutische meerwaarde ten opzichte van de beste ondersteunende zorg bij cystische fibrose (CF). Daarom adviseert het Zorginstituut om te onderhandelen over de prijs. Wanneer de prijs voldoende daalt kan de nieuwe dosering wel in aanmerking komen voor opname in het GVS. De bijlage 2 voorwaarden moeten dan worden aangepast.
Achtergrond geneesmiddel en geregistreerde indicatie
Na prijsonderhandelingen is 200 mg lumacaftor/125 mg ivacaftor sinds november 2017 geplaatst op bijlage 1B van de Regeling zorgverzekering. De vergoeding van lumacaftor/ivacaftor is beperkt tot cystische fibrose patiënten van 12 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen (bijlage 2 voorwaarde 114).
Eind 2017 is de geregistreerde indicatie van lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) uitgebreid met ‘patiënten in de leeftijd van 6 t/m 11 jaar’. Voor deze patiëntengroep is een nieuwe dosering ontwikkeld: 100 mg lumacaftor/125 mg ivacaftor i.p.v. 200 mg lumacaftor/125 mg ivacaftor. Zorginstituut Nederland heeft een marginale toets uitgevoerd om na te gaan of deze nieuwe dosering voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt.
Conclusies uit het rapport
- De aangetoonde effecten van lumacaftor/ivacaftor in de patiëntenpopulatie van 6 t/m 11 jaar zijn vooralsnog beperkt, maar voldoende voor de vaststelling dat er sprake is van stand van de wetenschap en praktijk. Studies met een langere follow-up duur zijn nodig om de effectiviteit van de behandeling op de lange termijn te valideren en om te onderzoeken of lumacaftor/ivacaftor in staat is progressie van de ziekte vroegtijdig tegen te gaan of te vertragen.
- De meerderheid van de patiënten reageert niet op de behandeling. Het is van belang om deze groep op voorhand van behandeling (en dus ook van vergoeding) te kunnen uitsluiten. Dit geldt zowel voor de bestaande doseringsvorm voor volwassenen als voor de nieuwe kinderdosering. De diagnostische test die hiervoor noodzakelijk is, is echter nog niet gevalideerd.
- Vergoeding van de kinderdosering van lumacaftor/ivacaftor vanuit het basispakket op basis van de lijstprijs leidt tot impliciete verdringing van kosteneffectievere zorg. Op populatieniveau leidt dit tot gezondheidsverlies.
Eerdere prijsonderhandelingen
Eind oktober 2017 besloot de minister van VWS lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) na prijsonderhandelingen toe te laten tot het basispakket. Daardoor wordt lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor patiënten van 12 jaar en ouder met cystische fibrose die homozygoot zijn voor de F508del-muatie in het CFTR-gen vergoed uit de basispakket. Omdat de details over de overeenkomst vertrouwelijk zijn, weet het Zorginstituut niet wat de werkelijk betaalde prijs is. Als de kosten die gemoeid zijn met deze reeds eerder voorziene uitbreiding van de indicatie niet zijn meegenomen in de huidige prijsafspraak over Orkambi®, adviseren wij u om dat alsnog te doen, zodat u de nieuwe sterkte lumacaftor/ivacaftor eveneens in het GVS kunt opnemen. Als opname in het GVS aan de orde is, zullen de bijlage 2 voorwaarden hieraan moeten worden aangepast.