Pakketadvies eculizumab (Soliris®) bij behandeling van aHUS-patiënten
Het Zorginstituut adviseert om eculizumab bij aHUS vooralsnog alleen nog onder strikte voorwaarden te blijven vergoeden vanuit de basisverzekering.
Eculizumab (Soliris®) bij de behandeling van aHUS
Eculizumab is een weesgeneesmiddel voor de ernstige zeldzame aandoening atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom (aHUS). Eculizumab is de enige behandelmogelijkheid voor deze patiëntengroep. Het middel is effectief en laat aanzienlijke verbeteringen van onder andere de mortaliteit en kwaliteit van leven zien.
Vergoeding van Eculizumab alleen onder voorwaarden
Het Zorginstituut adviseert om eculizumab bij aHUS alleen nog onder strikte voorwaarden te blijven vergoeden vanuit de basisverzekering. Eerste voorwaarde is dat de aHUS-patiënt behandeld moet worden conform de Nederlandse richtlijn, waarbij afwijking van de richtlijn mogelijk is indien de indicatiecommissie unaniem is over het behandeladvies. Tweede voorwaarde is dat zowel de behandelend arts als de patiënt volledig moeten meewerken aan dataverzameling voor het CUREiHUS onderzoek.
De minister van VWS heeft het advies over vergoeden onder strike voorwaarden overgenomen. Dit schrijft zij op 22 december 2016 in haar van brief aan de Tweede Kamer over de vergoeding van eculizumab bij aHUS.
Weesgeneesmiddelen-arrangement afgesproken
Voor eculizumab bij de zeldzame aandoening aHUS heeft het Zorginstituut een zogenaamd weesgeneesmiddelen-arrangement opgesteld. Het arrangement is een set afspraken met de beroepsgroep om de (kosten)effectiviteit van een bepaald middel te optimaliseren door de kwaliteit van zorg transparant te maken, de effectiviteit te optimaliseren en de kosten te reduceren. Deze set van afspraken is een voorwaarde voor toelating tot de basisverzekering. In oktober 2017 heeft het Zorginstituut de betrokken partijen geïnformeerd over de voorwaarden die zijn gesteld in het weesgeneesmiddelen-arrangement voor eculizumab bij aHUS.
Geslaagde prijsonderhandelingen
In 2018 is de minister tot een akkoord gekomen met de fabrikant over een prijsverlaging. De verlaging geldt zowel voor de behandeling van aHUS, als voor de behandeling van Paroxismale Nachtelijke Hemoglobinurie (PNH). De afspraken gelden tot einde 2020.