Zorginstituut: onderhandel over prijs eculizumab bij PNH
Omdat handhaving van eculizumab bij de ziekte paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) in het basispakket bij de huidige prijsstelling onvermijdelijk leidt tot verdringing van andere goede zorg, adviseert het Zorginstituut de minister van VWS om over de prijs van het middel te onderhandelen. De verhouding tussen de kosten en effecten van eculizumab bij PNH is zeer ongunstig. Een analyse van het Zorginstituut laat zien dat een gewonnen levensjaar van goede kwaliteit (QALY) in de orde van grootte van 700 á 850 duizend euro kan liggen.
Arrangement voor weesgeneesmiddelen
Wanneer onderhandeling over de prijs van eculizumab bij PNH succesvol blijkt, zal het Zorginstituut in overleg met de patiëntenverenigingen, de zorgverzekeraars en het betrokken expertisecentrum een zogenaamd weesgeneesmiddelenarrangement afsluiten. Hierin staan start- en stopcriteria, en een opzet voor de inrichting van een indicatiecommissie, dataverzameling en evaluatie.
Geen onderbouwing voor hoge prijsstelling
Bij het advies tot prijsonderhandeling speelt een rol dat de fabrikant, hoewel hiertoe al eerder uitgenodigd, geen onderbouwing levert voor zijn hoge prijsstelling. De kosten per patiënt per jaar bedragen voor eculizumab circa 360 duizend euro. Het totale kostenbeslag wordt daarmee, ondanks de kleine groep patiënten, geschat op 25 miljoen euro in 2017.
PNH
Er is aangetoond dat eculizumab bij PNH-patiënten een gunstig effect kan hebben op het verloop van hun ziekte. PNH staat voor paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie en is een verworven hemolytische ‘bloedarmoede’, die ontstaat door een verandering (mutatie) in een gen in de stamcel. De ernst van PNH verschilt sterk van individu tot individu. Soms is er bij PNH een verhoogd risico op vorming van bloedstolsels. Dit kan tot ernstige complicaties en soms tot levensgevaarlijke situaties leiden. PNH is een zeldzame ziekte en wordt in Nederland ieder jaar bij 40-80 patiënten vastgesteld. PNH komt het meest voor bij volwassenen tussen de 30 en 50 jaar.