Advies Zorginstituut: borstkankermiddel pertuzumab tegen huidige prijs niet in basispakket
Pertuzumab moet niet gehandhaafd blijven in het basispakket, tenzij door prijsonderhandelingen de prijs van het middel daalt en de kosteneffectiviteit verbetert. Het Zorginstituut adviseert minister Schippers van VWS daarom om maatregelen te nemen om de kosten van het gebruik van dit borstkankermiddel terug te dringen.
Verlenging van overleving, maar kosteneffectiviteit zeer ongunstig
Het Zorginstituut concludeert dat pertuzumab een effectieve behandeling is bij ‘gemetastaseerde mammacarcinoom’ - de borstkankervariant waar dit advies betrekking op heeft. Dat wil zeggen dat de aangetoonde effectiviteit bestaat uit een verlenging van de overleving met 15,7 maanden: van 40,8 maanden bij de controlebehandeling tot 56,5 maanden bij de behandeling met pertuzumab.
De kosteneffectiviteit van het middel is echter zeer ongunstig: ongeveer 150 duizend euro per QALY (quality adjusted life year - een gewonnen levensjaar van goede kwaliteit). Op basis van de ziektelast van gemetastaseerde borstkanker is door het Zorginstituut gehanteerde relevante referentiewaarde 80 duizend euro per QALY.
Hoge kans op verdringing van andere goede zorg
De geraamde totale kosten van het gebruik van pertuzumab bij de genoemde borstkankervariant zijn aanzienlijk: 39,5 miljoen euro per jaar. Gegeven de beperkte beschikbare groeiruimte van het zorgbudget, en de zeer ongunstige kosteneffectiviteit van pertuzumab, is de kans op verdringing van andere, kosteneffectievere zorg hoog. Dit leidt tot gezondheidsverlies op populatieniveau, en is een zwaarwegend argument tegen handhaving van pertuzumab in het basispakket bij de huidige prijsstelling. Bij een prijsreductie van 55% zakt de referentiewaarde onder de referentiewaarde van 80.000 euro per QALY.
Gepast gebruik en evaluatie
Wanneer toch mocht blijken dat pertuzumab in het verzekerde pakket gehandhaafd kan blijven omdat na prijsonderhandelingen de genoemde prijsreductie gerealiseerd wordt, zijn ook waarborgen voor gepast gebruik noodzakelijk: een doelmatig gebruik van middelen door alle betrokkenen bij de zorg. Bij ongepast gebruik kan de kosteneffectiviteit in de praktijk immers weer ongunstiger uitpakken. De Nederlandse Vereniging voor Medische Oncologie (NVMO) heeft concrete invulling gegeven voor gepast gebruik van pertuzumab in de dagelijkse praktijk. De NVMO zegt toe dat zij gebruik van pertuzumab zullen beperken tot de indicatiestelling die gehanteerd is in het klinisch onderzoek naar pertuzumab en waarvoor de effectiviteit is aangetoond. Het Zorginstituut ziet deze inzet van op het gebied van gepast gebruik als een belangrijke bijdrage om tegen te gaan dat de kosteneffectiviteit van pertuzumab in de praktijk ongunstiger zal uitvallen, en zal het gebruik van pertuzumab actief volgen om het feitelijk gebruik in de praktijk te kunnen evalueren.
Beoordelingsproces
Omdat pertuzumab valt onder de zogenaamde ‘open omschreven aanspraken’ in de medisch-specialistische zorg (en dus niet onder een farmacie-aanspraak) vond in 2013 automatisch instroom in het verzekerde pakket plaats. Door het systeem van automatische instroom kunnen patiënten en artsen direct na marktregistratie over nieuwe specialistische geneesmiddelen beschikken, zonder dat hierbij een voorafgaande pakkettoetsing door het Zorginstituut plaatsvindt. Het Zorginstituut beoordeelt dan later of ingestroomde geneesmiddelen alsnog voor pakkettoetsing in aanmerking komen. Onder meer vanwege de hoge budgettaire impact was dat bij pertuzumab het geval.
Bij de beoordeling heeft het Zorginstituut zich laten adviseren door twee commissies: de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) voor de wetenschappelijke afwegingen, en de Adviescommissie Pakket (ACP) voor de maatschappelijke afwegingen. Ook zijn belanghebbende partijen (zoals patiënten en de fabrikant van het middel) tijdens het beoordelingsproces geconsulteerd.
Achtergrond geneesmiddel en aandoening
Pertuzumab (Perjeta) is geregistreerd voor behandeling van volwassen patiënten met zogenaamde HER2-positieve gemetastaseerde of lokaal teruggekeerde, niet-reseceerbare borstkanker. Pertuzumab wordt toegevoegd aan een al bestaande behandeling met trastuzumab en chemotherapie (docetaxel). Gemetastaseerde borstkanker wordt beschouwd als een ongeneselijke ziekte en de behandeling is palliatief, dat wil zeggen: van toepassing als genezing niet mogelijk is. Veel behandelopties zijn dan al doorlopen of niet meer zinvol. Patiënten zijn in dit stadium gemiddeld ongeveer 53 jaar en de gemiddelde overleving is ongeveer 4 jaar. Het Zorginstituut verwacht dat uiteindelijk ruim 500 patiënten per jaar met pertuzumab behandeld kunnen worden.